莫納什這次簡直功在千秋!太棒啦!鼓掌~!
莫納什大學開拓性的醫(yī)學治療方式挽回了一個先天患有致命疾病的嬰兒的生命。這一新聞與研究更是刊登在醫(yī)學界權威期刊《The Lancet》上。
這種致命疾病被稱為鉬輔酶缺乏癥 (MOCD) A型,是一種遺傳代謝性疾病,阻礙患者身體代謝亞硫酸鹽,從而導致癲癇發(fā)作和腦組織的破壞,導致死亡。鉬輔酶缺乏癥非常罕見,但每年仍舊會造成大約100名嬰兒的死亡,其中大部分死于嬰兒期初期。
2009年,莫納什醫(yī)學團隊治愈了第一例患有鉬輔酶缺乏癥的女嬰“Baby Z”(為保護女嬰隱私,使用化名),成為醫(yī)學史及法律史上的壯舉。
自Baby Z的疾病診斷后,由Alex Veldman博士領導的莫納什大學新生兒健康專家團隊明確了一個可行的治療方案,使用復合cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP) ,然而這一藥物從未在人類身上使用過,Baby Z的治療方案必須快速得到法院的批準。當Alex Veldman博士收到治療批準后,立馬著手為Baby Z實施方案。
莫納什大學新生兒健康專家團隊在Baby Z身上實施的治療方案效果顯著,迅速增加了患兒體內亞硫酸鹽代謝物的水平。盡管她仍有部分健康問題,但莫納什大學這一革命性的治療讓Baby Z成為了全球首例鉬輔酶缺乏癥治愈的人類。
發(fā)表于《The Lancet》上的相關研究表明,莫納什大學開拓性的鉬輔酶缺乏癥的治療方案比預期的更有效。在嬰兒期初期進行治療,可以有效防止患兒腦組織破壞,并且在治愈后不會出現并發(fā)癥。
如今,Flora Wong博士與她的全球團隊致力于為全球的鉬輔酶缺乏癥患兒進行治療,她說:“因為這一疾病非常罕見,我們便將治療方案推向全球,現今已治愈全球11例鉬輔酶缺乏癥的嬰兒。事實證明這個治療方案非常安全,并且疾病的早期治療對于患兒的恢復有驚人且持續(xù)的效果。”
“在醫(yī)學上,我們極少使用 ‘治愈’這個詞,但這一次是個醫(yī)學上治愈的例子。”
——莫納什大學新生兒健康專家與研究員
Flora Wong博士